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2023年6月2日

科创板第五套再迎突破，，医保刷新开启高质量生长 | 天游国际月报

2023年6月16日

行研 | 再生医学干细胞疗法，，小小的种子种大大的梦想

一、永生不总是人类最初始也是最最终的生命追求

西游记中大巨细小的妖怪无差池唐僧肉垂涎三尺，，我们这一代人小时间的每个暑假可能都要接受一次“洗礼”，，永生不老四个字也从小就深深的印入了我们脑海中。。。。。在没有信史的时代，，彭祖活到了800岁，，从有信史最先，，历代帝王求丹问药的纪录触目皆是，，秦始皇派徐福寻找永生不老药，，效果日本称王称霸，，近代雍正天子日夜操劳，，效果生命在炼丹房嘎然而止。。。。。再近点，，NMN也是风行全球。。。。。

从医学科学的角度来看，，人体由细胞组成组织、组织又组成了器官，，器官行使特定的功效，，人类无法生涯在一个绝对清洁的情形中，，也无法坚持静止，，因此细胞的老化，，器官功效的衰退也就成了一定，，我们力争通过控制情形、控制饮食、控制习惯，，现在也借助外部治疗来减缓甚至逆转历程。。。。。

怎么去实现生命的延伸，，各人可能也羡慕过树木长出新枝、壁虎长出新尾巴、蚯蚓重新长身世体，，可能从修复替换的头脑角度去治疗更为直截了当。。。。。

再生医学具备这样的潜力，，也正在引起人们的关注，，由于它可能能够治疗以前难以治疗的疾病和损伤，，例如脊髓损伤、帕金森病、慢性壅闭性肺病COPD和糖尿病肾病等，，这些都是古板手术要领和药物难以治疗的。。。。。

二、再生医学是迈向从基础上解决朽迈退化的主要一步

再生医学是一种追求修复、替换或再生人体细胞、组织和器官功效的医学分支。。。。。通过刺激体内的修复机制，，使身体可以修复自身，，或者使用工程要领在体外建设可移植的组织和器官，，然后将它们植入体内，，使人体恢复正常功效。。。。。

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图1：再生医学组成结构示意图

再生医学按成熟水平大致可分为三个偏向，，生物再生质料、干细胞修复、器官再生。。。。。1）生物再生质料：用于骨修复、口腔修复、医美等；；；；；；2）干细胞修复：基于干细胞手艺，，修回复本不可再生的组织和器官；；；；；；3）再生器官：基于干细胞、生物3D打印等手艺，，开发人造的组织器官，，包括人工血管、人工肾脏、人工胰腺等。。。。。

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图2：再生医学按应用领域分类

三、干细胞就像是造物主留下的邪术种子

硬组织更多的起到支持作用，，强调强度耐久性相容性，，运用工程学质料学可以相对容易得解决问题，，而软组织形式特殊功效重大，，要实现功效的修复则更难，，这也是工业界和研究界在起劲探索的偏向，，孕育着一个重大的市场。。。。。

关于软组织器官，，药物治疗是现在最主要的开发偏向，，而细胞治疗又是其中最具远景的偏向。。。。。凭证弗若斯特沙利文统计，，在再生医学整体市场结构看来，，小分子和大分子药物仍然是开发最多的治疗形式。。。。。小分子和大分子药物治疗基于靶点理论，，对许多疾病依然无计可施，，保存顺应症规模小、副作用大等误差，，关于一些机制不明的疾病，，更显得一筹莫展。。。。。

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图3：再生医学行业手艺结构

关于此，，细胞手艺与组织工程手艺最先崭露头角蓬勃生长，，基于细胞手艺和组织工程等领域的新疗法显得更为无邪，，好比干细胞手艺作为一种新的科技或手艺，，其运作方法是以正常、具有功效的细胞，，替换患病或不正常的细胞，，在临床中找到疾病的临床体现比起研究重大的治病机制简朴的多，，因此也促使细胞治疗成为是继小分子大分子药物、手术治疗之后的第三大类治疗方法。。。。。

干细胞药物具有几大优势：

分解能力；；；；；；
低毒性或无毒性，，效果长期;
不需要完全相识发病详细机制;
干细胞供体可以自体也可以异体使用。。。。。

现在干细胞在退行性疾病有确切疗效，，如心肌梗死、神经系统损伤等；；；；；；也能治愈通例手段不可治疗的疾病，，如白血病、严重免疫缺陷性疾�。。。。�；；；；；；也为免疫性疾病带来了希望，，好比系统性红斑狼疮、克罗恩病、强直性脊柱炎等。。。。。

干细胞分为多醒目细胞和成体干细胞，，多醒目细胞具有更高的分解潜能，，但现在需要突破的手艺难点还许多，，成体干细胞清静性更好，，其中心充质干细胞是获批上市及临床中最多的干细胞类型，，前体干细胞具有很好的清静性及疗效，，现在以ProKidney为代表的公司也取得了起劲希望。。。。。

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图4：主要的几种干细胞的较量

干细胞就像一颗邪术种子，，有无限的可能，，我们找到了一些，，也从未阻止寻找新的干细胞，，同时希望去驯化这些干细胞为人类所用。。。。。

四、再生医学蓬勃生长

（1）生齿老龄化：据World Bank数据整理，，全球老龄化生齿占比从2000年的6.8%增添至2020年的9.41%。。。。。与此同时，，中国的老龄化生齿占比也从7%增添到13%，，增添速率高于全球平均水平，，且差别逐渐拉大。。。。。展望中国老龄化生齿水平将于2035年突破20%大关，，于2050年激增至27.9%。。。。。随着全球生齿老龄化趋势的加剧，，与年岁相关的疾�。。。。。ㄈ缧难芗膊　⒅琢觥⑸窬诵行约膊〉龋┑姆⒉÷室菜嬷鎏�，，这提高了对再生医学手艺的需求。。。。。

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图5：全球/中国65岁及以上晚年人占总生齿比重

（2）医疗手艺的前进：包括组织工程、干细胞疗法、基因工程等新兴科技的前进，，使得再生医学领域的治疗手段日益增多，，治疗效果也在一直提高。。。。。

慢性病和创伤的增添：由于现代生涯方法的改变，，慢性病的发病率上升，，别的，，工伤和交通事故等也使得需求创伤后恢复和再生治疗的人数增添。。。。。

（3）慢性病和创伤的增添：由于现代生涯方法的改变，，慢性病的发病率上升，，别的，，工伤和交通事故等也使得需求创伤后恢复和再生治疗的人数增添。。。。。

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图6：再生医学在慢性疾病治疗领域具备重大潜力

（4）再生医学行业一连的资源流入：中国再生医学行业生长仍在早期，，可是近年来受到诸多资源市场投资机构的青睐，，在小分子&大分子药物、细胞手艺、组织工程等多个领域被资方关注。。。。。凭证美国再生医学同盟ARM的统计，，2021年再生医学领域融资额高达231亿美元，，全球有1308家公司正在起劲开发再生医学领域。。。。。

五、再生医学应用突破

?（1）COPD（慢性壅闭性肺�。。。。。悍⒉÷矢�，，殒命率全球第三，，无有用治疗手段

COPD是具有气流受限特征的一种慢性疾病。。。。。这种疾病与肺部炎症有着直接的关系，，它会引发到肺脏部位，，可以引起全身的不良反应。。。。。

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图7：正凡人与COPD患者肺泡比照图

海内2018-2019年COPD患病人数由1.03亿人增添至1.04亿人，，约为全球患者人数的1/4。。。。。随着年岁的增添及吸烟、空气等多重方面的影响下，，患病率一直提升，，预计到2025年中国COPD患病人数约为1.09亿人左右。。。。。

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图8：全球及中国COPD患者数目及增速

COPD目今的主要治疗目的是减轻症状，，改善生涯质量和降低殒命率。。。。。其中药物治疗是COPD治疗的主要环节，，包括使用支持气管扩张剂、皮肤质类固醇、抗炎药、抗菌药等。。。。。长效支持气管扩张剂可以改变优异的神经功效和病状，，镌汰急性加重。。。。。可是现有的药物治疗只能通过改善肺通气功效来减轻COPD的症状，，对肺换气功效无效。。。。。

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图9：COPD现有治疗药物计划

可是凭证揭晓在2014年11月12日《自然》（Nature）杂志上的研究事情，，再生医学在COPD治疗上保存重大潜力。。。。。由Jackson实验室的Frank McKeon博士和Wa Xian博士向导的一个研究小组，，发明了某类肺干细胞（称为p63+/Krt5+肺前体细胞）在疾病损伤后的肺脏再生中施展主要作用。。。。。通过研究职员开发的新系统证实，，损失这些 p63+/Krt5+肺干细胞的小鼠无法从H1N1熏染中正�；；；；；；指�，，并且显示出了肺部疤痕、氧交流能力受损的症状。。。。。而p63+/Krt5+肺前体细胞移植后，，小鼠的肺纤维化获得抑制，，呼吸功效显著提高，，生涯率显著提高。。。。。

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图10：肺前体细胞移植前后纤维化和生涯率改善比照

2018年，，同济大学左为教授团队在国际上率先报导了使用成年人体肺干细胞作育和移植手艺再生肺脏的突破性事情。。。。。这项事情的完成使人肺再天生为现实，，中国也率先完成了天下首例成体肺干细胞移植。。。。。凭证论文先容，，研究职员发明只有从肺部支气管泉源的成体干细胞才具有再生肺脏的功效。。。。。而其它部位泉源的干细胞，，无论是上皮组织干细胞照旧间充质干细胞，，都不具备再生肺组织的功效。。。。。并且研究团队乐成在患者肺部支气管上皮疏散出 SOX9+阳性的肺脏干细胞并将其应用于临床实验中。。。。。凭证图C、D可知，，患者2经细胞治疗后，，增厚的支气管壁变薄了；；；；；；通过 FEV1、FVC 和 DLCO/VA 指标丈量，，术后 3~12个月，，两名患者在移植后的肺功效均有显着恢复且坚持优异。。。。。

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图11 自体SOX9+ BC移植：试验性临床研究

（A）作育的SOX9+ BCs来自于两例支气管扩张患者。。。。。（B）显示移植到患者1/患者2每个肺叶的SOX9+ BCs (×107)数目。。。。。5个肺叶被标记为差别的颜色，，注重患者1十年前举行了左下肺叶切除术。。。。。（C）一连CT扫描显示患者2自体SOX9 + BC移植1年后支气管扩张（黄色方块）的恢复区域。。。。。（D）两例患者肺功效和运动能力的丈量：FEV1，，FVC，，DLCO/VA显示为绝对值和展望水平的百分比> 80％被视为正常

综上所述，，现在功效性成人肺结构可以通过组织特异性干细胞/祖细胞的原位移植重修，，这或允许以在不久的未来转化为成熟的再生治疗战略。。。。。

（2）DKD（糖尿病肾�。。。。。禾悄虿≈旅喜⒅⒅�，，无针对性药物

糖尿病肾病是由于长时间患糖尿病而导致的卵白尿以及肾小球滤过率(GFR) 举行性降低。。。。。?我国的发病率亦呈上升趋势，，已成为终末期肾脏病的第二位缘故原由，，仅次于种种肾小球肾炎。。。。。由于其保存重大的代谢杂乱，，一旦生长到终末期肾脏病，，往往比其他肾脏疾病的治疗越发棘手，，因此实时防治关于延缓糖尿病肾病的意义重大。。。。。

据国际糖尿病同盟（IDF）宣布的最新数据显示，，阻止2021年，，全球约有5.37亿的患者。。。。。中国糖尿病患者人数达1.41亿人，，发病率高达12.8％，，相当于每10小我私家里就有1个糖尿病患者。。。。。其中，，90%以上是2型糖尿病。。。。。

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图12 全球及中国糖尿病患者数目

盛行病学视察效果显示，，糖尿病患者中慢性肾脏�。。。。。–KD）的患病率为27.1%~83.6%，，20年以上病程的糖尿病肾病患者生长为终末期肾病的爆发率为40.8/1000人年。。。。。因现在并未有糖尿病肾病患者数据的统计，，我们凭证糖尿病患者数目的20%守旧测算糖尿病肾病患者的数目，，可知至2045年，，全球糖尿病肾病患者的数目预计可达1.4亿人，，中国约为3500万。。。。。

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图13 全球及中国糖尿病肾病患者数目测算

糖尿病肾病现有的治疗手段主要为支持性治疗，，至今尚无有用的治疗手段。。。。。凭证糖尿病肾脏疾病临床诊疗中国指南2021，，应推荐所有糖尿病肾病患者举行合理的降糖治疗，，如SGLT-2i和GLP-1RA，，同时控制血压、血脂、卵白尿及尿酸，，如沙坦类或者普利类降压药（RAS阻断剂）、列净类降糖药（SGLT2抑制剂）以及第三代醛固酮受体拮抗剂（非奈利酮）。。。。。可是古板的药物仍然难以逆转肾脏结构的损伤和肾功效的一连下降。。。。。

可是阻止到2022年，，糖尿病肾病的治疗有望在再生医学领域取得突破性希望。。。。。ProKidney公司的ReACT细胞疗法，，已经获得了美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）资格，，且在81名第2型糖尿病慢性肾病患者中，，证着实ReACT治疗后18个月，，一半患者肾过滤率（filtration rate）有所改善，，且无不良反应。。。。。现在延缓II型糖尿病肾病的顺应症已进入临床3期。。。。。

六、立异性代表公司先容

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ProKidney是一家后期临床阶段的生物手艺公司，，专注于开发一种开创性的细胞疗法候选药物，，旨在改变慢性肾脏病的治疗名堂，，延缓肾衰竭的希望和透析的需要，，并有可能�；；；；；；ど龉πР⒏谋浠颊叩纳�。。。。。现在肾前体细胞用于治疗糖尿病肾病管线已经推进光临床III期开发阶段，，清静性和有用性明确。。。。。

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苏州吉美瑞生医学科技有限公司(Regend Therapeutics)建设于2015年，，专注于前体细胞的人体器官再生医学领域。。。。。公司拥有的上皮组织前体细胞手艺（简称R-Clone手艺）属海内首创、国际领先，，多项科研效果已揭晓于Nature、Cell、Protein&Cell等国际着名学术期刊。。。。。目今基于R-Clone手艺开发了多管线产品，，涉及慢性壅闭性肺病COPD、特发性肺纤维化等种种急慢病呼吸系统疾病、糖尿病肾病、移植肾修复等疾病。。。。。

?泉源：

Precedence research、GVR、灼识咨询、PubMed、公司官网、IDF、World Bank、弗若斯特沙利文

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